2023年4月27日，CDE正式發布《人源干細胞產品藥學研究與評價技術指導原則（試行）》。該指導原則主要為按照藥品管理相關法規進行研發和注冊申報的人源干細胞產品的上市申請階段的藥學研究提供技術指導。

該指導原(yuan)則(ze)中(zhong)的(de)“人源(yuan)(yuan)干(gan)細胞(bao)產品(pin)”是指起源(yuan)(yuan)于人的(de)成(cheng)體(ti)（干(gan)）細胞(bao)（adult stem cells，ASCs or adult cells）、人胚干(gan)細胞(bao)（embryonic stem cells,ESCs）和誘導多能干(gan)細胞(bao)（induced pluripotent stem cells，iPSCs），經過一(yi)系列涉及(ji)干(gan)細胞(bao)的(de)體(ti)外操作，一(yi)般包括擴增(zeng)、基因修飾、誘導分化(hua)、轉(zhuan)（分）化(hua)等(deng)，獲得的(de)干(gan)細胞(bao)及(ji)其衍生細胞(bao)，加入(ru)制(zhi)劑輔料，分裝至特定容器，并符合特定藥品(pin)放行標準，可直接應(ying)用,也可與組織工程(cheng)材料組合應(ying)用于臨(lin)床的(de)治(zhi)療產品(pin)。其中(zhong)，由于涉及(ji)人類細胞(bao)，生產用細胞(bao)需符合國家(jia)倫理方面(mian)的(de)相關規定。

由于人源干細(xi)(xi)胞(bao)產(chan)品可(ke)能涉及多方(fang)面的(de)技(ji)術(shu)要求(qiu)，在參考(kao)該(gai)指導(dao)原(yuan)(yuan)則(ze)的(de)同(tong)時(shi)，也可(ke)同(tong)時(shi)參考(kao)其(qi)他(ta)藥(yao)品、細(xi)(xi)胞(bao)治療、基因治療等(deng)(deng)方(fang)面的(de)相關指導(dao)原(yuan)(yuan)則(ze)。該(gai)指導(dao)原(yuan)(yuan)則(ze)不涉及生殖細(xi)(xi)胞(bao)、造血(xue)干細(xi)(xi)胞(bao)移植等(deng)(deng)產(chan)品。

2023年4月28日(ri)，CDE發布關于公(gong)開(kai)征求 ICH《S12：基因治療產品(pin)非臨床生物分布的(de)考慮》實施建(jian)議和中文版的(de)通知(zhi)。

該(gai)指(zhi)導原(yuan)(yuan)則(ze)的(de)(de)(de)目(mu)的(de)(de)(de)是為基因治療（GT）產品研(yan)(yan)發中開展(zhan)非(fei)臨(lin)床(chuang)(chuang)生物分布(bu)（BD）研(yan)(yan)究提供協調一(yi)致的(de)(de)(de)建(jian)議(yi)。該(gai)指(zhi)導原(yuan)(yuan)則(ze)為非(fei)臨(lin)床(chuang)(chuang) BD 研(yan)(yan)究的(de)(de)(de)整體設(she)計提供了(le)建(jian)議(yi)，也提供了(le)解釋和應用(yong) BD 數據以(yi)支(zhi)持非(fei)臨(lin)床(chuang)(chuang)研(yan)(yan)發計劃和臨(lin)床(chuang)(chuang)試驗設(she)計的(de)(de)(de)考慮。該(gai)指(zhi)導原(yuan)(yuan)則(ze)中的(de)(de)(de)建(jian)議(yi)旨在(zai)促進 GT 產品的(de)(de)(de)研(yan)(yan)發，同時遵循(xun) 3R 原(yuan)(yuan)則(ze)（減少/優化(hua)/替代），避免不(bu)必要的(de)(de)(de)動(dong)物使(shi)用(yong)。征求意見1個月。

2023年5月9日，衛健委公開征求關于體細胞臨床研究工作指引（征求意見稿）的意見。體細胞臨床研究是指利用人自體或異體的成熟/功能分化細胞，經體外操作后作為研究性干預措施，回輸（或植入）人體，用于疾病治療的臨床研究。該指引適用于由醫療機構的研究者發起的、非藥品注冊為目的的體細胞臨床研究。

體細(xi)胞臨(lin)床(chuang)研究不同(tong)于藥(yao)物臨(lin)床(chuang)試驗，其研究的出發點(dian)不以(yi)上市為(wei)目(mu)的，而是基于其前期(qi)的研究基礎開展(zhan)的一種(zhong)早(zao)期(qi)臨(lin)床(chuang)探索，用于回答某些(xie)科學問(wen)題或驗證某些(xie)科學假設。

雖然體(ti)細胞(bao)(bao)(bao)臨(lin)(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)(chuang)研究(jiu)的(de)(de)成(cheng)果有可能(neng)對進一步的(de)(de)體(ti)細胞(bao)(bao)(bao)治療產品(pin)和(he)技術開(kai)發提供科學支持，但體(ti)細胞(bao)(bao)(bao)臨(lin)(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)(chuang)研究(jiu)管理(li)不(bu)是，也不(bu)能(neng)代替藥物(wu)臨(lin)(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)(chuang)試(shi)驗管理(li)。對于以(yi)上(shang)市為目的(de)(de)的(de)(de)，有同(tong)(tong)類產品(pin)（針對同(tong)(tong)一適應癥(zheng)的(de)(de)同(tong)(tong)一個(ge)靶點）已獲得藥物(wu)臨(lin)(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)(chuang)試(shi)驗審(shen)批擬開(kai)展(zhan)藥物(wu)臨(lin)(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)(chuang)試(shi)驗或者正(zheng)在開(kai)展(zhan)藥物(wu)臨(lin)(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)(chuang)試(shi)驗的(de)(de)體(ti)細胞(bao)(bao)(bao)制劑，已按藥品(pin)申報和(he)納入藥品(pin)管理(li)的(de)(de)體(ti)細胞(bao)(bao)(bao)制劑的(de)(de)臨(lin)(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)(chuang)試(shi)驗，以(yi)及已進入臨(lin)(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)(chuang)應用的(de)(de)體(ti)細胞(bao)(bao)(bao)制劑不(bu)適用該指引。征求意見截止(zhi)時間5月24日(ri)。

2023年5月12日，上海醫藥行業協會正式發布《免疫細胞治療產品生產用質粒生產質量管理指南》。該文件適用于生產免疫細胞治療產品體外基因修飾系統用的質粒的生產質量管理，為進一步完善細胞治療產品的法規標準體系奠定基礎。

質粒作為體外基(ji)(ji)因修飾(shi)系統的(de)(de)(de)生(sheng)產(chan)(chan)(chan)(chan)(chan)用起始關(guan)鍵物料，被用于將目的(de)(de)(de)基(ji)(ji)因轉(zhuan)染到基(ji)(ji)因修飾(shi)載體中（如慢病毒載體），進一步生(sheng)產(chan)(chan)(chan)(chan)(chan)免(mian)疫細(xi)胞治(zhi)療產(chan)(chan)(chan)(chan)(chan)品(pin)(pin)。此(ci)類質粒通(tong)常不直(zhi)接作用于免(mian)疫細(xi)胞治(zhi)療產(chan)(chan)(chan)(chan)(chan)品(pin)(pin)，其(qi)生(sheng)產(chan)(chan)(chan)(chan)(chan)、檢(jian)驗(yan)和(he)放行管理(li)應(ying)參考(kao)《藥品(pin)(pin)生(sheng)產(chan)(chan)(chan)(chan)(chan)質量管理(li)規范》及其(qi)相關(guan)附錄的(de)(de)(de)要求，應(ying)根(gen)據(ju)其(qi)使用于不同(tong)的(de)(de)(de)研(yan)發(fa)階段、不同(tong)的(de)(de)(de)基(ji)(ji)因修飾(shi)載體及免(mian)疫細(xi)胞治(zhi)療產(chan)(chan)(chan)(chan)(chan)品(pin)(pin)及其(qi)不同(tong)的(de)(de)(de)生(sheng)產(chan)(chan)(chan)(chan)(chan)工(gong)藝需求，企業可以根(gen)據(ju)風險(xian)評(ping)估的(de)(de)(de)結果確定生(sheng)產(chan)(chan)(chan)(chan)(chan)過程中適用GMP要求的(de)(de)(de)符合程度。

2023年5月18日，藥典會公開征求關于《中國藥典》藥包材微生物檢測指導原則的意見。指導原則為藥包材成品質量控制中微生物檢測項目設置、方法建立、指標制定以及檢測頻次等提供指導。 

無(wu)(wu)(wu)菌藥(yao)(yao)(yao)包材(cai)(cai)一(yi)般(ban)直接用于無(wu)(wu)(wu)菌工藝生(sheng)(sheng)產(chan)(chan)的(de)無(wu)(wu)(wu)菌藥(yao)(yao)(yao)品，藥(yao)(yao)(yao)包材(cai)(cai)生(sheng)(sheng)產(chan)(chan)企(qi)業(ye)宜(yi)對藥(yao)(yao)(yao)包材(cai)(cai)成(cheng)品設(she)置(zhi)無(wu)(wu)(wu)菌檢(jian)查項目(mu)。用于無(wu)(wu)(wu)菌藥(yao)(yao)(yao)品的(de)非無(wu)(wu)(wu)菌藥(yao)(yao)(yao)包材(cai)(cai)，無(wu)(wu)(wu)論(lun)是否需(xu)要清(qing)洗(xi)(xi)環(huan)(huan)節，無(wu)(wu)(wu)論(lun)清(qing)洗(xi)(xi)環(huan)(huan)節是由(you)藥(yao)(yao)(yao)包材(cai)(cai)或藥(yao)(yao)(yao)品生(sheng)(sheng)產(chan)(chan)企(qi)業(ye)完成(cheng)，最終均需(xu)藥(yao)(yao)(yao)品生(sheng)(sheng)產(chan)(chan)企(qi)業(ye)采用適當的(de)方式進行滅(mie)菌，該類藥(yao)(yao)(yao)包材(cai)(cai)的(de)生(sheng)(sheng)物負載(zai)測定(ding)數據有(you)助(zhu)于藥(yao)(yao)(yao)品生(sheng)(sheng)產(chan)(chan)企(qi)業(ye)清(qing)洗(xi)(xi)和(he)/或滅(mie)菌過程(cheng)的(de)開發、確(que)認和(he)常規控(kong)制(zhi)，一(yi)般(ban)由(you)供(gong)需(xu)雙方在企(qi)業(ye)標準或質量協議中規定(ding)是否需(xu)要對藥(yao)(yao)(yao)包材(cai)(cai)成(cheng)品設(she)置(zhi)生(sheng)(sheng)物負載(zai)測定(ding)項目(mu)。

用于(yu)非(fei)無(wu)菌(jun)藥(yao)品的非(fei)無(wu)菌(jun)藥(yao)包(bao)材(cai)，藥(yao)品生產(chan)企業(ye)一般(ban)不進(jin)行清(qing)洗、滅菌(jun)等(deng)處理過程，藥(yao)包(bao)材(cai)生產(chan)企業(ye)宜對藥(yao)包(bao)材(cai)成(cheng)品設(she)置微生物限度(du)檢(jian)查項目。

2023年(nian)4月17日，美國(guo)食品和藥物管理局（FDA）批準了同種(zhong)異體(ti)(ti)細胞(bao)療(liao)(liao)法Omisirge (omidubicel-onlv)，以(yi)降(jiang)低(di)血癌(ai)(ai)患(huan)者干(gan)細胞(bao)移(yi)植后感(gan)染(ran)的(de)風險。這(zhe)是一(yi)種(zhong)經過實質性改良的(de)同種(zhong)異體(ti)(ti)（供體(ti)(ti)）臍帶血細胞(bao)療(liao)(liao)法，可加快體(ti)(ti)內嗜中性粒細胞(bao)（白細胞(bao)的(de)一(yi)個子集(ji)）的(de)恢復并降(jiang)低(di)感(gan)染(ran)發生率。該產品適(shi)用于計劃在(zai)清髓性預處理方(fang)案（放療(liao)(liao)或化療(liao)(liao)等治(zhi)療(liao)(liao)）后進行(xing)臍帶血移(yi)植的(de) 12 歲(sui)及以(yi)上患(huan)有(you)血癌(ai)(ai)的(de)成人和兒(er)科患(huan)者。 

2023年(nian)(nian)4月26日，歐盟委員會(hui)發布了歐盟藥品立(li)法改(gai)革(ge)提案(an)草案(an)。這是二十年(nian)(nian)來對(dui)歐盟藥品立(li)法的最重大修訂。

草案(an)最大的變化(hua)之一(yi)是簡化(hua)藥(yao)(yao)品(pin)審評流程，縮(suo)短(duan)藥(yao)(yao)品(pin)審評時(shi)間。在藥(yao)(yao)品(pin)上市審查時(shi)，只有(you)歐洲藥(yao)(yao)品(pin)管理局(EMA)的兩個委(wei)員會負(fu)責(ze)審查療效和安全性(xing)數(shu)據(ju)，而其(qi)他(ta)委(wei)員會將被(bei)廢(fei)除。如(ru)果該項立法得(de)(de)以(yi)實施，一(yi)種(zhong)藥(yao)(yao)物(wu)(wu)從提交到獲得(de)(de)授(shou)權的平(ping)均時(shi)間將從400天縮(suo)短(duan)至(zhi)180天。歐盟委(wei)員會對已經(jing)獲得(de)(de)EMA推薦(jian)的藥(yao)(yao)物(wu)(wu)審核時(shi)間，也將從67天縮(suo)短(duan)至(zhi)46天。對于"與(yu)重(zhong)大公共(gong)衛生利(li)益有(you)關"的藥(yao)(yao)物(wu)(wu)，這個時(shi)間將更短(duan)。

此外，歐盟(meng)委員會建議將大(da)多數藥品(pin)的(de)市場獨占(zhan)權從10年(nian)縮(suo)短(duan)到8年(nian)。如果產(chan)品(pin)符合(he)特定情況，也可以(yi)(yi)延長這種獨占(zhan)權，如在所有(you)歐盟(meng)成員國上市產(chan)品(pin)、產(chan)品(pin)可以(yi)(yi)解決未被滿(man)足的(de)需(xu)求、屬于(yu)治療多種疾病的(de)藥物、或者(zhe)與其(qi)他藥物進行了比較試驗等(deng)。

2023年5月5日，歐洲藥典委員會（EPC）公布了2023年3月第175屆會議關于同意制定解決與mRNA疫苗及其組成部分的生產和控制相關問題的三份新通用文本的意見，即：

人(ren)用mRNA疫苗(miao)（5.36）將mRNA包裝(zhuang)在脂質納米(mi)顆(ke)粒中，即mRNA-LNP醫藥產品;

用(yong)于(yu)生(sheng)產人用(yong)mRNA疫苗(miao)的mRNA物質(zhi)（5.39），制(zhi)造mRNA疫苗(miao)的mRNA活性(xing)物質(zhi);

用于制備mRNA轉錄該的DNA模板（5.40），用于制備mRNA組分的起始材料。